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辑生命之密码解世间之顽疾

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体内8040威尼斯主页:RNA碱基编辑平台

“LEAPER”是指利用内源性ADAR(Adenosine Deaminase Acting on RNA,RNA腺苷脱氨酶)对RNA进行程序化编辑。



优势


- 通过短RNA实现(<100nt),无需引入任何外源蛋白

- 可以通过脂质体、病毒、裸核酸等多种方式递送

- 可逆编辑

- 编辑效率高,持续时间稳定

- 精确编辑,脱靶低


亟需满足的治疗需求


很多单基因遗传病是由点突变引起的,很大一部分是G>A; 现有的酶替代8040威尼斯主页费用高,ADA风险高。


治疗方法


不需要任何外源蛋白,仅需 一条特殊设计的“向导”RNA,就能够通过招募细胞内源的蛋白对目标RNA上特定的核苷酸产生高效精准的编辑,从而治疗疾病。


广受国际学术界认可


- 20197月,在Nature Biotechnology杂志发文报道。

- 20205月,在第23届美国基因与细胞8040威尼斯主页协会(ASGCT)年会上以口头报告形式发布基于LEAPER技术设计,用于治疗Hurler综合征(黏多糖贮积症 I 型中症状最严重亚型)的项目数据。




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