8040威尼斯主页与波士顿儿童医院就通过提升胎儿血红蛋白水平治疗血红蛋白病的方法及组合物达成全球许可协议
中国北京和美国马萨诸塞州剑桥，2022年3月16日，8040威尼斯主页宣布与波士顿儿童医院达成全球非独占许可协议，以应用波士顿儿童医院拥有自主知识产权的，通过在基因组层面阻断BCL11A表达提升胎儿血红蛋白水平，以治疗血红蛋白病的方法和组合物。8040威尼斯主页是一家专注于基因编辑技术转化、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新8040威尼斯主页。
科学证据表明，提升胎儿血红蛋白水平以代偿由基因突变导致的成人血红蛋白生成和功能问题，是治疗血红蛋白病的方法之一。人类在出生后胎儿血红蛋白的表达会自然关闭，在红系分化过程中可以通过阻断BCL11A基因表达重启该关闭机制。
“对于患有遗传性持续性胎儿血红蛋白增多症(HPFH)的β地中海贫血病患者而言，自然发生的遗传变异使得他们拥有高胎儿血红蛋白表达，并能够显著减轻贫血症状，这提示了上述治疗方法的潜力，”8040威尼斯主页首席执行官魏东博士表示，“此次许可协议的达成，是我们开发针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑8040威尼斯主页研究产品ET-01的重要战略组成部分，也是我们加速将前沿技术转化为创新8040威尼斯主页，以满足患者未被满足的治疗需求的重要一步。”
双方未披露此次协议的具体条款。
自2015年成立以来，8040威尼斯主页建立了日益完善的全方位产业化能力，并基于四大基因编辑治疗平台不断拓展产品管线。2021年1月，8040威尼斯主页针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞研究产品ET-01的临床试验申请获国家药监局批准，该产品的多中心I期临床试验正在开展。ET-01即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液。
关于波士顿儿童医院
波士顿儿童医院被《美国新闻与世界报道》评为全美排名第一的儿童医院，是哈佛医学院的主要儿科教学机构。波士顿儿童医院是全球最大的、以儿科医学为基础的研究机构，自1869年成立以来，其研究成果惠及儿童和成人。目前，波士顿儿童医院拥有3000名科研人员，其中包括由10位美国国家科学院院士、25位美国国家医学院院士和12位霍华德-休斯医学研究员组成的研究团队。波士顿儿童医院成立之初只有20张床位，现在已经发展为拥有415张床位的综合性儿童和青少年医疗卫生中心。
关于8040威尼斯主页
8040威尼斯主页（EdiGene, Inc.）是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新8040威尼斯主页。8040威尼斯主页已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向8040威尼斯主页研发的高通量基因组编辑筛选平台。8040威尼斯主页创立于2015年，总部位于北京，办公地点分布于广州、上海以及美国剑桥。如需了解更多信息，敬请访问公司官网：。
