8040威尼斯主页完成B轮4.5亿融资 基因编辑站上风口临床转化加速中

基因编辑诺奖余热未散。

10月13日，基因编辑公司8040威尼斯主页又宣布完成4.5亿元的B轮融资。该公司成立于2015年，是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新8040威尼斯主页的生物医药企业，并已于2018年在广州南沙区建立了符合GMP标准的临床转化应用基地。在过去两年里，8040威尼斯主页完成了7亿元融资，本轮融资资金将被用于推进研发管线临床转化并进一步扩充团队。

8040威尼斯主页首席执行官魏东博士在接受21世纪经济报道记者专访时介绍称，基因编辑技术作为一项颠覆性技术，能够在多种应用场景发挥作用，在医学应用、科学研究、农作物改良、食品安全等方面均拥有巨大潜力。具体到医学方面，基因编辑技术也有很多转化方向，包括服务、诊断、治疗等。

魏东向21世纪经济报道记者指出，在基因编辑相关的基础科学研究方面，中国的相关论文和专利数与美国旗鼓相当。但是在转化层面就不同了，在注册性临床试验方面、生态系统方面和国际领先水平也还有一定差距。“中国相关生态系统的形成，一方面需要8040威尼斯主页等这个领域的企业共同努力，另一方面也需要国家政策的支持和引导。”

站上风口

近年来，随着科技的发展，基因编辑成为关注的焦点，基因编辑产业也迎来风口。

基因编辑技术作为一项颠覆性技术，能够在多种应用场景发挥作用。CRISPR系统的发现对这个领域带来了突破，在其发现后8年即获得诺贝尔奖，正体现了这点。

MIT/Broad Institute张锋实验室的第一个博士生、现任斯坦福大学医学院助理教授丛乐也向21世纪经济报道记者表示，诺贝尔奖对于基因编辑技术的认可，揭示了这一技术的影响力和重要性。

具体到医学方面，魏东介绍说，基因编辑技术也有很多转化方向，包括服务、诊断、治疗等。其中，服务的例子包括高通量基因组编辑筛选，可以为药物研发提供生物大数据支持，支持提高新药研发效率；诊断的例子包括当下我们最为熟悉的新冠病毒检测方面，美国今年曾经紧急授权过以CRISPR/Cas基因编辑技术为原理的新冠病毒检测试剂盒。而治疗方面，对遗传病和癌症的多种8040威尼斯主页已经进入临床，对心血管和神经疾病的8040威尼斯主页也有望不久的将来进入临床。

而治疗正是8040威尼斯主页现在选择的方向。

魏东指出，基因编辑8040威尼斯主页从基因层面来治疗疾病，与之前常见的小分子、大分子制药是完全不同的领域。“基因编辑8040威尼斯主页则是‘治病当求于本’，对于一些疾病，从科学的角度来看，是可以实现一次性治愈的。”

在基因编辑技术转化为8040威尼斯主页方面，可以根据疾病特点以及患者需求，形成“工具箱”，从而更好地服务患者。从编辑对象来看，可以分为DNA编辑和RNA编辑。DNA编辑是对遗传信息永久性的改变，RNA碱基编辑是可逆的，且编辑效果与剂量有关。基于此，这两类编辑技术可以满足不同的患者需求。

三正健康投资合伙人王闽川博士指出，基因编辑作为生命医学领域的革命性技术，其临床转化正在全球范围内高速推进。

据了解，目前8040威尼斯主页已经打造了四大研发平台，包括针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。其中既涉及近日刚刚获诺贝尔化学奖的CRISPR系统，也有8040威尼斯主页科学创始人北京大学魏文胜教授实验室独立开发的RNA单碱基编辑系统LEAPER。

在造血干细胞平台上，有8040威尼斯主页目前进展最快的项目，通过基因编辑自体造血干细胞移植，治疗输血依赖型β地中海贫血的项目。这一项目应用的就是DNA编辑的技术，是基于疾病特性以及患者的需求。

据不完全统计，目前我国重度和中间型地贫患者约30万人，主要集中在长江以南省份，尤以两广地区最为严重，广东有16.8%的基因携带者，广西超过20%，如果两个携带者结婚，生出地中海贫血病孩子的几率是1/4。重型β地中海贫血患者如不进行有效治疗，寿命通常不超过20岁。

当前国内治疗重型β地中海贫血的方法主要包括规律输血配合祛铁治疗和异基因造血干细胞移植治疗。规律输血配合祛铁治疗的患者需要终身输血，而且85%的地贫患者会遇到重度铁过载问题，通常生存期较短；异基因造血干细胞移植配型困难，极少患者能够找到合适的配型，治疗后GvHD和免疫排斥风险高。对于重型β地贫患者而言，他们迫切期望基因编辑自体造血干细胞移植这种有望实现一次性治愈的8040威尼斯主页。

在基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台上，8040威尼斯主页应用的是公司科学创始人北京大学魏文胜教授实验室自主研发的RNA单碱基编辑技LEAPER，这一技术的应用，可以根据患者需求，通过不同的递送方式，实现长期疗效或者一次性治愈。例如今年5月，8040威尼斯主页在第23届美国基因与细胞8040威尼斯主页协会（ASGCT）年会上通过口头报告的形式发布了LEAPER治疗Hurler综合征（黏多糖贮积症I型症状最严重亚型）的项目研究数据。

中国基因编辑生态系统待形成

实际上，因为基因编辑对整个人类生命有着巨大的影响，也引发了一些伦理的讨论。魏东向21世纪经济报道记者介绍说，在国际科学界，对于基因编辑技术的应用边界是明确达成共识的，多位顶尖科学家也曾联合署名于《自然（Nature）》杂志发声：生殖细胞编辑在短期内，是不被允许的；但体细胞的编辑，由于其在治疗方面的巨大潜力和应用价值，需要加速推进。

今年9月初，国际人类生殖细胞基因编辑临床应用委员会发布了《遗传性人类基因组编辑》（Heritable Human Genome Editing）报告。报告称在明确能够有效、可靠地进行精确的基因组改变而不使人类胚胎发生不希望发生的变化前，经过基因编辑过的人类胚胎不能应用于妊娠。

在丛乐看来，基因编辑既是挑战，也是机遇。而在对于农业、环境等基因编辑技术的科研支持，包括罕见病、严重疾病的基因编辑治疗探索，中国科学家和一些初创企业已走在世界前列。

据介绍，自2013年后，中国的基因编辑开始腾飞，中国在生物技术方面的基础研究上，已经有了很大的投入。目前基因编辑相关的基础科学研究方面，中国的相关论文和专利数与美国旗鼓相当。

不过，魏东指出，在转化层面就不同了，中外之间差距仍较大。

魏东介绍说，中国实行的是临床研究双轨制，也就是有研究者发起的临床试验，也有国家药品监督管理局药品审评中心受理新药研究申请(IND)后开展的注册性临床试验。

在研究者发起的临床试验方面，2016年，在此框架下中国开展了全球首个CRISPR基因编辑技术的人体临床试验。2019年，中国科学家完成了世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例初步报道。

但是，在注册性临床试验方面，仅在过去的一年半中，就至少有11项基因编辑研发项目在美国、欧盟进入临床开发阶段。而中国截至目前尚无一例经国家药品监督管理局受理新药研究申请(IND)后开展的基因编辑注册性临床试验。

注册性临床试验需要在药学开发、临床前开发、临床方案设计等方面都下很大的功夫。因为从监管机构的角度来讲，需要了解整个科学和工艺中间的每一个细节，以确保产品的质量和患者的安全性；需要了解这家企业对于相关的探索和技术的把握以及对于各种可能的安全风险的看法。

 “这些也都有ICH（人用药品注册技术国际协调会议）的各种指南。因为这个时候，我们是在做药，用于人体，是需要对患者的安全性、对于产品的质量要负责。所以，必须要做大量的临床前实验，然后才能进入到临床前的细胞和动物模型，看到一些安全性的信号，这些加在一起，才能了解如何在临床上应用。”魏东解释称。

与此同时，魏东还指出，我国基因编辑在生态系统方面和国际领先水平也还有一定差距。目前，美国已经拥有包括CRISPR Therapeutics，Editas Medicine，Intellia Therapeutics, Beam Therapeutics等在内的多个市值超过10亿美元的基因编辑企业，并在波士顿地区已经形成集聚效应，还能够充分借助当地的医药创新生态系统优势。中国相关生态系统的形成，一方面需要8040威尼斯主页等这个领域的企业共同努力，另一方面也需要政策的支持和引导。

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