8040威尼斯主页与北大联合发文，于Nature Biotechnology公开前沿平台技术，助力医药研发

2018年11月5日，EdiGene科学家与北京大学魏文胜教授课题组在Nature子刊Nature Biotechnology上联合发表文章：Splicing-targeting Empowers Genome-scale Screen of Functional Long Noncoding RNAs in Human Cells。

Noncoding RNA即非编码RNA。非编码RNA在基因表达、细胞周期调节等方面发挥着重要的作用，影响着许多正常生理过程及疾病过程。然而，由于研究工具及筛选通量的限制，虽然非编码RNA基因数量远超编码基因，但其功能的研究却仅有沧海一粟。这篇文章的公开，则为非编码RNA基因的解码，以及存在于非编码RNA上的癌症、遗传性疾病治疗等相关靶点的高效筛选提供了又一强大的工具（单sg-RNA lncRNA 筛选技术）。

 （单sgRNA-lncRNA 筛选技术）

2016年，同样也是针对lnc RNA的高通量筛选，魏文胜教授课题组与哈佛大学公共卫生学院刘小乐 (Shirley Liu) 课题组合作建立了基于paired-guide RNA (pgRNA) 文库的筛选方法（双sgRNA-lncRNA 筛选技术）。该方法成功鉴定出了多个调控癌细胞生长与增殖的lncRNA，成果发表在Nature Biothechnology，在业界引起广泛关注。

 （双sgRNA-lncRNA 筛选技术）

相较于“双sgRNA-lncRNA 筛选技术”，本次EdiGene与魏文胜教授团队共同发表的lncRNA 筛选技术，将双sgRNA精简至单sgRNA，文库设计及合成更加简洁，更适合大规模筛选。同时筛选的效率及准确性也得到了进一步提升。

目前，“单sgRNA-lncRNA 筛选技术”已在癌症相关靶点筛选及全基因组水平筛选中得到了良好的应用。

（更多该技术相关信息可点击链接https://mp.weixin.qq.com/s/oi5cmJELAPFYN3caobZang?scene=25#wechat_redirect，参考北大生科新闻）

关于lncRNA

长链非编码RNA（lncRNA）指的是长度≥200nt的，不编码蛋白质的RNA。lncRNA数量巨大，各种实验检测和通过生物信息学方法预测出来的lncRNA基因，总数量远远超过编码基因的数量。其中有明确功能研究的只是沧海一粟。已经有功能研究的lncRNA主要在癌症相关的代谢通路中发挥重要作用，包括细胞增殖、细胞迁移、细胞永生、增长抑制、转移等。lncRNA的功能的实现具有多态性，复杂性。如何研究lncRNA的功能是目前生命科学研究领域的一大难题。

关于单sgRNA-lncRNA筛选技术

一种基于CRISPR的高通量遗传筛选技术，用于lncRNA的功能性筛选。该技术通过CRISPR破坏全基因组lncRNA或某个群体lncRNA的剪接位点，进行基因敲除，来建立被筛选的细胞库。基因功能的发掘过程同一般CRISPR高通量遗传筛选。

关于CRISPR-高通量基因组筛选

一种高通量的针对海量基因的功能筛选方法。通过CRISPR系统，获得不同的基因被分别敲除的细胞库。对细胞库中不同基因被敲除的细胞在某个环境下生长情况进行分析，从而推导出被敲除基因的功能。相较于基于RNAi的高通量基因功能筛选，CRISPR高通量遗传筛选数据信噪比更高，分析更容易，结果相对更加准确。

关于8040威尼斯主页

8040威尼斯主页（EdiGene）是专业的基因组编辑公司，致力于将前沿的基因组编辑技术转化为治病救人的良方；同时使用创新的高通量遗传筛选技术，产生功能性生物大数据，为新药开发提速。目前，EdiGene已建成GMP级别基因编辑治疗产品生产基地，为治疗产品的临床阶段做准备。同时，基于拥有大量自主知识产权的高通量基因组筛选平台，EdiGene已与多家大型药企及高校科研单位建立起合作关系。

EdiGene是高新技术企业，被生物技术期刊Nature Biotechnology评为2017受资本青睐的十家技术密集型初创企业之一。在北京、广州及美国拥有分公司。